拯救視網膜 有解藥了！

視網膜色素病變（retinitis pigmentosa）為罕見的基因遺傳疾病，目前苦無治療方式、也無法預防。爾灣加大（UCI）教授葛樂森（Henry Klassen）及助理教授楊靜（Jing Yang）夫妻檔，投身幹細胞研究數十載，近日獲聯邦食品暨藥物管理局（FDA）核准，進入第一期臨床實驗。視網膜色素病變的治療露出一線曙光。

曾任職北京大學醫院眼科醫師的楊靜表示，視網膜色素病變雖屬罕見疾病，在中國每3500人就有一人患疾、美國每4000人就有一人，人數相當多。病患多數在青少年時期出現晚間視力變差、且視野逐漸縮小的症狀，看醫師才確診罹患此遺傳性罕疾，無法預防或治療，束手無策只能等著到老年全盲，「對病人心理是極大煎熬」。

楊靜表示，與其他幹細胞研究不同的是，此療程的幹細胞來自視網膜前體細胞，屬多能幹細胞（multipotent cells）的一種，可分化為許多種體細胞，雖不比胚胎幹細胞種類多、速度快，但定性相對高、分化速度相對慢，有助於實際用於治療時的監測，降低分化成非目標細胞的風險，對病人而言安全性更高。

對病人而言，將幹細胞注射到眼睛晶狀體，療程本身簡單且快速。葛樂森表示，注射到眼睛內並非小事，但比起開刀的幹細胞移植手術等，仍是較簡單的療程，且幾分鐘內即可完成。此外，楊靜表示，眼睛疾病的優勢在於療程後可直接觀察變化，監測方便許多。因幹細胞分化期間會分泌物質，修復正在凋零的視神經細胞，分化完成後則是取代死亡的細胞。

此外，楊靜表示，此幹細胞也可用於治療因糖尿病造成的視網膜疾病、老年性黃斑部病變（age related macular degeneration ）等視網膜疾病。

臨床實驗預計今年中開始在爾灣加大進行。楊靜表示，第一階段先在近乎全盲的視網膜色素病變病患，檢測療程的安全性，同時觀察視覺功能。葛樂森表示，臨床實驗期間病人不需支付費用。但一般幹細胞療程價格比抗生素等蛋白質療程昂貴。未來若通過FDA試驗成為標準療程，價格可能在大量製造後，自數萬元降低到數千元。

一如所有進入臨床實驗的研究，此幹細胞療程超過十年、期間耗資上千萬元，夫妻兩人表示看到理想成真，即使精疲力竭仍舊十分激勵人心。兩人更成立jCyte公司，已接受聯邦食品暨藥物管理局的監督，全力推動幹細胞治療視網膜色素病變。楊靜更表示，人雖在美國，但沒有忘記受此疾病所苦的華人，技術成熟後，必定帶回中國。

圖文來源：http://www.worldjournal.com/