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微博愛滋病可望完全治癒！成功根除細胞內HIV病毒
時間:07/05/2019 00:00
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把愛滋老鼠感染細胞內的愛滋病毒基因根除
愛滋病可望完全治癒！抗反轉錄病毒療法＋基因編輯技術 成功根除細胞內HIV病毒
目前愛滋病毒仍無完全治癒方法，僅能透過服用抗反轉錄病毒藥物控制，不過美國天普大學醫學院和內布拉斯加大學醫療中心，2日在國際期刊《自然通訊》刊登合作研究結果指出，結合CRISPR基因編輯技術和長效緩釋抗反轉錄病毒作用，成功把愛滋老鼠感染細胞內的愛滋病毒基因根除，且實驗結果顯示，30%受試老鼠體內沒有再發現愛滋病毒蹤跡。
投藥＋編輯基因 雙管齊下根除HIV病毒
研究報告主要作者之一的天普大學（Temple University）醫學院神經病毒暨綜合神經愛滋中心主任卡利里（Kamel Khalili）說：「這項研究是首次顯示......愛滋是可治癒的疾病。」研究團隊利用常見的抗反轉錄病毒（ARV）藥物，減少血液中的活躍複製病毒，此過程稱做長效緩釋抗反轉錄病毒作用（LASER ART），是由內布拉斯加大學藥學暨實驗神經科學中心主任詹德曼（Howard Gendelman）開發。
詹德曼也是研究報告主要作者，他研發的長效緩釋抗反轉錄病毒作用，是讓原本的ARV藥物轉變為結晶體，並被可溶於油脂的粒子包圍，使其能夠穿過細胞薄膜，進入藏有愛滋病毒（HIV）細胞的部位，像是肝、淋巴組織和脾臟，而細胞的酵素會促使藥物發揮效果，結晶體形狀讓藥物釋放效果變慢，以消滅需要數月才會開始活躍的病毒。
只靠單一療法 愛滋病毒會復發
下一步就是利用基因編輯工具CRISPR-cas9，分離任何帶有HIV病毒，但未被ARV藥物發現的感染細胞。卡利里先前曾成功用CRISPR-cas9，從實驗魚和其他動物體內分離人類細胞，不過只靠CRISPR-cas9無法消除HIV，因為當病毒開始複製增生時，CRISPR-cas9不可能全部根除，儘管部分實驗鼠單靠CRISPR-cas9或LASER ART消滅HIV，但5至8周卻又會復發。
CRISPR全名為「常間回文重複序列叢集關聯蛋白」，是原核細胞內的一種基因組，含有曾攻擊原核細胞的病毒的基因片段，原核細胞利用這些基因片段，抵抗相同病毒的攻擊，並摧毀病毒的DNA。目前發現的CRISPR是存在於多數原核細胞的一種後天免疫系統，消滅外來病毒，並把基因片段當成「記憶」，且透過此基因組，人類可精準有效編輯基因。
「這是登陸月球，但還不到火星」 盼2020臨床實驗
「多年來，我們都認為愛滋是傳染病，但當病毒進入細胞後，就不再是傳染病，而變成基因疾病，因為病毒基因組無法與寄宿基因組結合」，卡利里說，「為了治癒疾病，必須採行基因策略。基因編輯讓我們有機會從病毒寄宿的染色體中，根除病毒DNA，且不會傷害寄宿基因組」。卡利里強調，CRISPR-cas9是很準確精細的技術，只會分離HIV基因，不會傷到DNA其他部分。
另外，研究團隊還把經由LASER ART和CRISPR-cas9混合治療的老鼠，拿掉體內免疫細胞，觀察是否還殘留任何愛滋病毒，結果顯示沒有。卡利里表示：「我們對研究結果極具信心，很高興看到用我們研發的技術和方法，在小動物體內達到根絕愛滋病毒的成果。」詹德曼則說：「這就像是登陸月球，但還沒有踏上火星。」
詹德曼稱：「我們處在人類基因組改革的歷史尖端，可能改變人類壽命、生活品質和方式。」卡利里的團隊已開始在靈長類體內做實驗，但要9個月至1年的時間，確認愛滋病毒是否徹底根除。卡利里稱，1年內或許能夠發表初步研究成果，倘若實驗結果成功，可能2020年夏季就可開始臨床實驗，而他相當樂觀表示：「看來CRISPR-cas9會是治癒愛滋的方法，這也是我們所希望的。」
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