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微博【振奮逆轉】基因治療成功逆轉心臟衰竭，可望進入人體實驗
時間:12/27/2024 00:00
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高血壓、心肌梗塞等心血管疾病引發的心臟衰竭（heart failure），目前除心臟移植以外，尚無其他有效之療法。傳統治療多數只能減輕心臟負擔，以延緩病情惡化。然而，近期美國鹽湖城猶他大學（The University of Utah）的科學家開發了一項基因療法，展現令人振奮之逆轉心臟衰竭的潛力。論文 12 月發表於《再生醫學》（Regenerative Medicine）期刊。
研究發現，心臟衰竭患者心臟組織內的 cBIN1 蛋白含量顯著降低，且與病情嚴重程度密切相關。cBIN1 是心臟功能正常運作的重要蛋白，負責維持心肌細胞結構和細胞內訊習調控。當表現量下降，心臟便無法正常運作。主要作者猶他大學羅賓·蕭（Robin Shaw）博士指出：「當 cBIN1 過低，患者病情無可避免惡化。」
為了弭補 cBIN1 蛋白之不足，研究員嘗試利用病毒為載體攜帶 cBIN1 基因至心臟細胞。含 cBIN1 基因之病毒注射有心臟衰竭的實驗豬隻，病毒經血液循環進入心臟，並成功將基因遞送至心肌細胞恢復 cBIN1 蛋白濃度。羅賓博士表示，此基因療法對心臟功能改善前所未見。傳統療法僅能使心臟功能改善 5%~10%，但 cBIN1 基因療法改善幅度高達 30%，兩者差異可謂「天壤之別」。
基因治療後，受損心臟泵出血液量會隨時間逐步增加，最後達到近健康心臟的水準。心臟衰竭病理特徵如心室過度擴張（ventricular dilation）、心室壁變薄（ventricular wall thinning）等，也顯著改善。cBIN1 基因療法療效微觀層面也同樣顯著，治療後心肌細胞排列更有序，代表 cBIN1 能為受損心臟帶來全面性改善。
另一位主要作者洪婷婷（音譯，TingTing Hong）博士表示，基因治療後心臟回復正常的過程稱為「逆向重塑」（reverse remodeling）。她希望這療法能為心臟衰竭治療開啟新方向。
團隊正與策略夥伴 TikkunLev Therapeutics 公司合作，調校成適用人類的版本，並 2025 年秋季向美國食品藥品管理局（FDA）申請臨床實驗。但需先通過毒理測試及其他安全性檢查，且病毒載體可能引起某些患者過敏反應，也是需克服的挑戰。
科技新報
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